どうもこんにちは、だいさくです。
米国のバイオベンチャーで、ソリッド・バイオサイエンシズという会社があるのですが、
この会社がどうも日本での立ち上げが予想されているようで、
コマーシャル部門はちょっとまだ先なのですが、結構面気合の入った会社なので、
今日はソリッドバイオに関して調べてみたのでご紹介させていただければと思います。
ソリッド・バイオサイエンシズってどんな会社？
ソリッドバイオはアメリカのバイオベンチャーになるのですが、
いわゆる遺伝子治療を開発している会社になります。
僕は今から10年後には遺伝子治療が全般的に大きなムーブが起こると確信しており、
僕は今38歳なので、ゆくゆくは遺伝子治療に携わる仕事をして、
自分のサラリーマン人生を終えていければ良いのかなぁと考えております。
日本の製薬会社は悲しいかな世界的には周回遅れと揶揄されていますが、
それでもタカラバイオは日本国内ではその分野を引っ張っていますし、
業界最大手の第一三共も遺伝子の分野に大きな投資を始めています。
その中でソリッドバイオはその成り立ち背景、アプローチ方法も心を打たれる会社で、
是非皆様にも注目していただきたいと思い、今日書いております。
ソリッド・バイオサイエンシズの成り立ちが感動する！
ソリッド・バイオサイエンシズ（以下ソリッドバイオ）は、
主にDMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）に対する遺伝子治療薬を開発している会社になります。
DMDは主に小児（特に赤ちゃん）に発症する疾患で、
日本でも１万２千人の患者さんがいる難治性の希少疾患で、命に関わる非常に厳しい病気です。
ソリッドバイオの創業者は主に２人で、
CEOのイラン、共同設立者のアニーのお子さんがDMDと診断されています。
イランは元々JPモルガン・チェースでヘッジファンドのバンカーとして勤めておりました。
しかし、息子が2歳の時DMDと診断された事をきっかけにこの会社を設立しました。
希少疾患はDMDに限らず開発が遅れており、
息子の命を救うためにこの分野の開発を迅速化させ、現在P3試験を準備する段階まで来ました。
ロンドンで働いていたイラン（40歳）は仕事を辞めて、
約1700万ドル（17億２千万）の資金を集め、ソリッドバイオを設立しました。
「ソリッド」と聞くと固形癌を思い浮かべてしまいますが、
お子さんの名前をラテン語？か何かに置き換えたときの名前が由来となっているそうです。
ソリッドバイオの成功＝自分の息子の命を救う事になるわけで、
僕も息子を持つ父として、自分の息子の病気を直すためにここまで必死になれるイランを、
かなり尊敬してしまうわけで、すごいなぁと思います。
ソリッド・バイオのSGT-001の原理をわかりやすく解説
ソリッドバイオはSGT-001という遺伝子治療薬を開発しています。
SGT-001はAAV（アデノ随伴ウイルス）ベクターという方法で遺伝子にアプローチしてるのですが、
原理はノバルティスのゾルゲンスマとほとんど同じです。
あまり詳しく書くとマニアックになってしまいますが、
エッセンスだけわかりやすくお伝えさせていただきますと、
DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）というのは遺伝子の病気です。
ジストロフィン遺伝子の異常が原因となって起こる病気ですが、
SGT-001はそのジストロフィン遺伝子の正しい配列を持った遺伝子を投与してあげる事で、
遺伝子ごと改善させようというアプローチになります。
上図は一見わかりにくいかもしれませんが、
目的遺伝子をAAVベクターが細胞内まで運んでくれて、正しい配列に直してくれて、
治療をするという流れになります。
ベクターというのは細胞へ遺伝子を導入する際の運び屋になります。
ノバルティスのゾルゲンスマもAAVベクターを使って遺伝子治療をしています。
DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）とは？
DMDはX連鎖劣性遺伝病と言われており、
筋ジストロフィー症の中では最も頻度が高いと言われています。
原因はX染色体上のジストロフィン遺伝子変異で、これが起こることにより、
筋細胞の骨格蛋白であるジストロフィンの機能異常が生じ、筋繊維に脱落が生じます。
その結果、２〜３歳の時に躯幹（くかん：頭と手足を除いた胴体部分）や、
四肢の筋力低下が始まり、歩行ができるようになっても次第に転びやすくなったり、
歩くときにお尻を振ったり、立ち上がるときに老人のように膝に手をおいたり、
ふくらはぎが腫れてきたりなどの所見が顕著に現れます。
10歳頃には車椅子が必要になり、
一般的には大体20歳前後で呼吸障害や心不全で亡くなると言われています。
特異的な検査初見としては、結成中のCK値が異常高値になると言われています。
SGT-001の治療効果
ではそのDMDに対するSGT-001の治療効果ですが、現在Phasel/ll試験の中間発表が終わっており、
現在までの投与症例は6例で、追加症例の投与がされています。
同時にこれからPlll試験の準備段階に入ることがプレスリリースで記載されております。
変更になる可能性はありますが、投与方法は静注になり、
低用量で5E13vg/kg、高用量で2E14vg/kgになります。
vgというのはベクターゲノムの事です。
Phasel/llの治療効果ですが、未治療のコホート群と比較した場合、
| 未治療群 | 治療群（低容量） | 治療群（高用量） | |
| ６分間歩行テスト | 1年で8.5m現象 | 37m改善 | 49.7m改善 |
| 呼吸機能検査 | 平均10.7%低下 | 平均3.9%改善 | 平均16.7%改善 |
| CK値 | 平均17％のCK増加 | 約166％のCK増加 | 平均50%のCK低下 |
この試験はいわゆる用量漸増試験なので、
結果を見てみると高用量でP3試験が組まれるのではないかと思います。
しかし、投与された６人中３人の患者さんでSAEが発現しております。
詳しくは記載されておりませんが、
プロトコルの改善によって完全に解決されたと記載されております。
なのでもし投与できるようになったらなんかしらの患者縛りがあることが予想されます。
有効性としては今の所申し分なさそうに見えます。
今後の開発タイムライン
ソリッドバイオが今後どのようなタイムラインで動いていくかという所ですが、
ゾルゲンスマの承認までのプロセスを参考にすると、
P１の後にP３のピボタル試験が行われており、
P３の症例数は２２例ですので、
大体同じような規模感になると考えられますので、コマーシャルが立ち上がるとしたら、
恐らく早くて２０２２年末くらいではないかと思います。
成功すればDMD患者さんには吉報ですし、
遺伝子治療センターを中心に行う活動になると思いますが、
非常にやりがいのある面白い活動になると思います。
対象は小児科になると思います。
ソリッドバイオのパイプライン
ソリッドバイオは現状ではこのSGT-001をDMDに開発しているのみですが、
AAVベクターの技術は他にも応用が可能になりますし、
そもそもこの領域はまだまだ未開拓な疾患が多いのでその辺も期待したい所です。
そして、多分ですが、日本での販売も自社で行うと思います。
この会社にとっては非常に重要な製剤になりますので、
大手の会社に任せるというのは現状考えにくいですし、
そもそも遺伝子治療が行える施設は限られているので、
少人数で十分できると思います。
最後に
なんとなくソリッドバイオに関してお伝えできましたでしょうか。
なんとなく応援したいという気持ちになっていただいたら、
立ち上げまでは時間がありますので、
投資してみてはいかがでしょうか。
株価も上場して間もない事もあり安いです。
もしかしたらもしかするかもしれませんね。。。
ではまた！
コメント
だいさくさんのブログいつもすごく勉強にさせていただいています。
CNS領域の重症筋無力症でエフガルチギモドの上市が予想されるargenxについてのご意見教えていただけますと嬉しいです。
米バイオベンチャーをオススメされてると思いますが、欧バイオベンチャーはいかがでしょうか？